🔺 Mais uma chance de mudar a história da Atrofia Muscular Espinhal- AME. A Farmacêutica NOVARTIS submeteu o pedido de registro do fármaco ZOLGENSMA junto a ANVISA e a CTNBIO.
 
Por se tratar de terapia gênica a CTNBIO faz parte desse processo. 
 
CTNBIO, o que é?
 
A Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio) é uma instância colegiada multidisciplinar, integrante do Ministério da Ciência e Tecnologia.
 
O Zolgensma é uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adenoassociado, que aborda a causa genética da atrofia muscular espinhal, substituindo o gene SMN1 defeituoso ou ausente para interromper a progressão da doença.
 
O Zolgensma já foi aprovado pelo FDA desde Maio/2019.
 
Mais um novo tratamento para a AME!